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FDA의 긍정적 강화

 

FDA에서 발간한 6개의 유전자치료 안내 문건을 회사들이 여전히 정밀하게 들여다보는 중이지만, 일단 현재까지는 그 권고안들이 혈우병 및 망막 장애 관련 가장 많이 진행된 임상 후보들의 개발경로를 지지하는 것으로 나타난다.[1] 이 새로운 문건들은 또한 일부 제품에 대한 후속 연구 요구 사항을 없애거나 줄일 수도 있다.

711일에 발행된 3개 문건은 희귀병과 망막장애, 혈우병을 치료하는 유전자치료제의 개발을 다루고 있다.

CMC(Chemistry, Manufacturing, and Control, 원료 및 의약품 제조 공정 및 품질관리 체계)와 장기 추적 연구, 레트로 바이러스 기반 치료제의 제조 및 추적 관찰에 관한 나머지 세 개 문건은 기존 안내서를 보완한 것으로 일단 확정되면 구식 문건들을 대체할 것이다.

안내 문건과 함께 발행된 준비된 성명서에서 FDA 의 스캇 고트리브(Scott Gottlieb) 국장은 유전자 치료법 개발에 있어 변곡점에 도달했다고 말했다. “우리는 많은 질병들의 새로운 치료제들의 잠재적 승인을 통해 이 분야가 계속 확대될 것으로 기대한다고 말했다. 

고트리브 국장은안내서는 우리가 새 제품이 FDA의 안전성과 유효성에 대한 기준을 충족시키도록 하면서 동시에 유전자치료 분야의 진보를 돕기 위한 현대적이고 포괄적인 틀의 기본 단위로 의도된 것이라고 말했다.

FDA 는 희귀 질환과 혈우병, 망막 질환을 선택했는데 그 이유는 병원에서 이 적응증들을 치료하기 위한 임상후보의 수가 많아서다. BioCentury BCIQ 데이터 베이스에 의하면 희귀 망막 장애에 대한 체내(in vivo) 유전자 치료법이 시장에서1, 병원에서 22건이다. 또한 혈우병의 경우 6건이 개발 중이며 다른 희귀질환의 경우 39건이 병원에서 사용되고 있다.

FDA는 바이오 센츄리(BioCentury)에 보낸 이메일에서 혈우병, 망막 장애 및 희귀질환을 치료하는 제품은 유전자 치료와 관련하여 빠르게 진행되는 활동 영역 3라고 말했다.

FDA는 특정 질병을 선택하기보다는 희귀 질환에 대한 유전자 치료법에 대한 광범위한 안내서의 발행을 선택했다.

희귀 질환에 대한 유전자치료 적용의 참신함을 고려해 FDA 는 제품 개발자들에게 안내서가 유용할 것으로 생각한다고 말했다. 

또한, 혈우병 및 망막 적응증 이외에는 유전자 치료제 후보가 목표로 하는 질병들이 거의 겹치지 않았다. BCIQ 데이터베이스에 있는 혈우병이나 망막 질환을 목표로 하지 않는 39개 희귀 질환 임상후보들은 21 개의 서로 다른 대사, 신경계, 혈액학 및 기타 희귀 질환을 목표로 하고 있다.


 

*바이오경제연구센터  안 지 영 연구원 작성*          

한국 바이오경제연구센터는 국외 바이오, 제약 주요 뉴스를 선별하여 업데이트하고 있습니다. -